ניסויים דיגיטליים ואסטרטגיה מבוססת נתונים, מאפשרים התקדמות משמעותית באבחון מהיר של מחלות נדירות והתאמת טיפול למחלה. מעריכים כי עד 300 מיליון אנשים ברחבי העולם סובלים ממחלה נדירה כלשהי. האבחון איטי עד כאב, והמטופלים סובלים מההשלכות של התקדמות מחלתם ללא טיפול ראוי. ישנן כ-6000 עד 8000 מחלות נדירות, כאשר רובן תורשתיות ופוגעות בילדים. מחלה מוגדרת נדירה כאשר אוכלוסיית החולים בה מונה עד חמישה מתוך עשרת אלפים איש (או ארבעה מתוך עשרת אלפים באיחוד האירופי). בשל שכיחותן הנמוכה, האבחנה עשויה להימשך שנים, או לא להתבצע כלל.
במהלך תהליך פיתוח טיפול יעיל למחלה נדירה, מתמודדות חברות התרופות עם האתגר למצוא, לגייס ולשמר חולים בניסויים קליניים במהירות וביעילות. פיתוח תרופה דורש התאמה של נתונים קליניים, סקירת מסמכים והגשות רגולטוריות על ידי מספר פונקציות. כשהתרופה מגיעה לשלב המסחרי, ה-MSL Medical Science Liaisons)), כלומר הצוותים התומכים במחקרים מבחינה מדעית ובודקים את אתרי המחקר בשטח, נדרשים לזהות את המומחים המתאימים ולתקשר איתם על מנת לגבש את האסטרטגיה השיווקית. לאחר ההשקה, תועמלנים רפואיים רבים נאבקים על מנת להשיג גישה לרופאים, כדי להגדיל את המודעות לטיפול החדש ולהעביר להם את הידע הנדרש. בפועל, רק מחצית מהרופאים נפגשים עם שלוש או פחות חברות תרופות, ועל כן, לא מפתיע כי עבור 95% מהמחלות הנדירות עדיין אין טיפול מאושר.
פוטנציאל החשיפה של התרופה החדשה לצוותים הרפואיים אמנם קטן, אולם חברות תרופות מוכרחות למנף את הערך הקליני והמסחרי של עבודתן החיונית במהירות.
האצת תהליך הפיתוח
שימוש בנתונים וטכנולוגיה יאיץ את חשיפת התרופות החדשות ומתן הטיפול לחולים במחלות נדירות. למרבה המזל, האצת הניסויים הדיגיטליים בתעשייה, מאפשרת למצוא חולים הפזורים על פני האוכלוסייה, וזאת בעלויות נמוכות. עם זאת, שימורם בניסוי לאורך זמן הוא אתגר, במיוחד אם החולים נדרשים להגיע פיזית למקום הניסוי, כאשר מנגד בריאותם מתדרדרת.
כדי לשמר את החולים בניסוי, יש לאפשר להם גמישות ובחירה כיצד להשתתף במחקר מידי יום, בין אם בהגעה פיזית ובין אם באמצעים דיגיטליים, בהתבסס על מצבם הבריאותי המשתנה וההעדפות האישיות שלהם. תוצאות המדווחות על ידי חולים באופן אלקטרוני (ePRO – Patient-Reported Outcomes), כמו מחשוב לביש ומכשירי ניטור מרחוק, יכולים לסייע במעקב אחר מצב בריאותם. עם זאת, גם הטכנולוגיה צריכה לעמוד בקצב ההתפתחויות הללו. מערכות איסוף נתונים מסורתיות (EDC – Electronic Data Capture) כבר לא מספקות לצוותי המחקר את התמונה המלאה, ולמנהלי הנתונים חסרים פרמטרים מסוימים, כמו גם יכולת להתמודד עם נפח גדול של נתונים (ביג דאטה).
בתום הניסוי, חברות צריכות למצוא דרכים לצמצם את לוחות הזמנים ואת עלות הפיתוח של תרופה בטוחה ויעילה. גישה משולבת של טכנולוגיה ונתונים יכולה לעזור להאיץ את פיתוח התרופה על ידי שיפור שיתוף הפעולה בין גורמים שונים בחברה ומחוצה לה ועל ידי ביסוס מקור יחיד של מידע אמין עבור פונקציות קליניות, רגולטוריות, בטיחות ואיכות.
שיווק מבוסס נתונים
ברגע שחברות התרופות יכולות לשווק תרופה רשומה, מתחיל המרוץ לזיהוי ובניית קשרים עם אנשי מפתח, שתובנותיהם יקבעו את האסטרטגיה השיווקית. מציאת האנשים הנכונים, המתמחים במחלות נדירות, אינה פשוטה ועשויה להביא צוותים מוגבלים במשאבים להסתפק בקומץ מומחים.
ה-MSL נמצאים תחת לחץ לזהות מומחים, מובילי דעה ומנהיגי קהילה ולהגיע אליהם במהירות לטובת השקה מוצלחת. כדי להיות אפקטיביים, הם זקוקים למקור מידע יחיד, רלוונטי ועדכני על תחומי העניין הקליניים והאקדמיים של אנשי המפתח הללו. בהתחשב בנפח ובשינויים התכופים של נתוני מחקר קליני שמשותפים ונדונים כעת במדיות החברתיות, MSL המסתמכים על חיפוש ידני עלולים בקלות לאבד את המעקב אחר ההתפתחויות האחרונות. הם זקוקים לגישה מידית לעדכונים רלוונטיים מהמדיות החברתיות ולפרסומים אחרים, על מנת שיהיו מוכנים לחלוטין לפני שהם מדברים עם מומחה.
לאחר השקת התרופה, החברות מתעדפות את פעילות התועמלנים שלהם בשטח לפי סוגי רופאים, מרכזים רפואיים ומרפאות מומחה. אחת מחברות הביוטק האמריקאיות שמתמקדת במחלות נדירות וקשות, הצליחה לייצר נוכחות משמעותית בשטח בזכות זמינות של דוחות שמתעדכנים בזמן אמת (דשבורד) בנוגע לתהליך אספקת התרופה. עם מעט לקוחות עבור כל תרופה למחלה נדירה, חברות המפתחות טיפולים למחלות נדירות, צריכות לנהל ביעילות את המשאבים המוגבלים שלהן, דבר שהופך את השימוש בכלים טכנולוגיים לקריטי. ללא נתונים מדויקים, התועמלנים לא יכולים לבנות אמון עם צוותי הרפואה ולכן לא ישתמשו בכלים הטכנולוגיים.
שימוש במידע יכול לסייע בקבלת תובנות לגבי המשך הטיפול הנדרש, אפילו כשהיסטורית הטיפול של החולה מורכבת ומגוונת. לדוגמא, בארצות הברית משתמשים בפילוחים שונים של מרפאות וטיפולים על מנת להסיק מה הדרך הטיפוסית שעוברים מטופלים מרגע האבחון ועד הטיפול.
אלודי פריוואט, מנהלת אנליטיקה ותפעול מכירות ב-Novartis Gene Therapies, מתארת את המצב בעת השקת מוצר לטיפול בניוון עמוד השדרה והשרירים: “בכל פעם שאנו משיקים תרופה במדינה, אנו זקוקים לנתונים מדויקים עבור רופאים והתמחויות. אם אין לנו נתונים מדויקים, לא נבנה אמון, והמשתמשים לא יאמצו את הטיפול”.
לבסוף, שיפור המודעות של צוותי הרפואה למחלה נדירה הוא המפתח לצמצום זמן האבחון. לשם כך, צוותי רפואה צריכים גישה קלה למידע על מנת לבצע אבחנה מוקדמת – למשל, מידע לגבי תסמינים שהם עלולים להיות לא מודעים אליהם או להתעלם מהם. באחת מחברות התרופות בארה”ב, צוותי שטח שיתפו תובנות לגבי הדרך שעובר מטופל (כולל סקרים על חווית המטופל) ועדויות אחרות מרופאים מטפלים. שילוב של נתוני CRM עם מקורות נתונים חיצוניים (כגון דמוגרפיה של צוותים רפואיים, חיפושים ופעילות און-ליין), אפשר לתועמלנים לפתח קשרים עם הרופאים הרלוונטיים. בזכות זאת, כעת יכולה החברה לספק טיפולים חדשניים לחולים, מהר יותר.
אתגר ייחודי
האתגר שמציבות מחלות נדירות מצריך גישה שונה לתהליך פיתוח התרופה ושיווקה בשוק, כאשר טכנולוגיה ונתונים מדויקים נדרשים עבור כל שלב. צוותים קליניים, מסחריים וצוותי תעמולה רפואית חייבים להיות מסוגלים לחלוק תובנות ולשתף פעולה מוקדם יותר כדי להאיץ את תהליך ההשקה של תרופה חדשה.
חברות מכל הגדלים בתחום זה זקוקות לתובנות מוקדמות על כדאיות השוק כדי לשווק טיפולים ותרופות חדשות בקנה מידה רחב ואין מרווח לטעויות פה. הן גם נדרשות לצייד את ה-MSL שלהן בכלים הנכונים כדי לעבוד בצורה היברידית, בהתבסס על ההעדפות והצרכים המשתנים של צוותי הרפואה.
קרן אליה, מנהלת מוצר Crossix Platform Data בחברת Veeva קרדיט: יח”צ
